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mRNA药物研发需要mRNA设计与合成相关底层技术的支撑,而不同临床适应症的需求对mRNA递送系统也提出了新的要求。瑞吉生物通过自主研发,同时具备mRNA设计/合成技术及递送技术,技术能力领先。
UTR设计:UTR是成熟mRNA分子5'或3'端不被翻译的部分,其中一些调节元件可以增强mRNA的稳定性,提高mRNA的翻译效率,延长mRNA的半衰期。
Cap设计:可以增强mRNA的稳定性和提高蛋白表达量。
Poly(A)设计:可以增强mRNA的稳定性和翻译效率。
核苷酸修饰:通过核苷酸修饰,可调节人体对mRNA的固有免疫反应,增强mRNA的稳定性,延长半衰期,增强体内蛋白表达效率。
密码子修饰:将mRNA中较为罕见的密码子换为更常见的同义密码子,可以提高蛋白表达量。
在mRNA合成方面,瑞吉生物拥有先进的合成工艺及制剂技术。
合成工艺:常规mRNA合成工艺相对复杂,质量标准难以控制。瑞吉生物先进的mRNA合成工艺以及步骤的优化,能显著降低mRNA生产成本。
制剂技术:针对不同适应症开发相应mRNA制剂能显著提高药效,而相关制剂开发需大量基础研究与经验积累,瑞吉生物在该技术领域拥有相关自主知识产权。
mRNA自身稳定性差、易被体内的核酸酶降解,需要合适的递送系统将其递送至体内。瑞吉生物通过自主研发,已掌握多种mRNA递送技术,可实现mRNA顺利进入目标器官或组织,并高效表达。
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